东方网记者刘轶琳2月27日报道：国际罕见病日之际，由博鳌乐城维健罕见病临床医学中心联合北京病痛挑战公益基金会独家合作发起的“罕见病特许药械病友服务站”（简称：“服务站”）本周末正式在上海启动。在启动会上，首期“罕见病患者特许医疗援助计划”项目正式对外发布。该援助项目将由北京病痛挑战公益基金会全程负责运营、管理。首期“罕见病患者特许医疗援助计划”项目得到阿里健康的特别支持。

罕见病特许药械病友服务站启动，国内罕见病患者服务开启全新服务模式

自2018年国家发布《第一批罕见病目录》至今，国内罕见病领域的发展可谓日新月异。与罕见病工作相关的患者诊治、药物治疗、医疗保障、患者社群发展、社会关注等各领域均取得很大的提升。伴随着各方资源的进入，罕见病工作的开展越来越多进入到创新的探索阶段。如何为罕见病患者提供更优质、更高效的服务成为相关从业者探寻的主要目标之一。

长期以来，罕见病患者的药物可及一直是国内众多患者的痛点。虽然国家一直加大相关药物研发的政策支持，鼓励罕见病的药物引进。然而，由于受限于相关审批流程的限制，许多国外已上市的罕见病创新药械并不能在第一时间被国内的罕见病患者使用上。许多亟需药物救命的罕见病患者无从了解，无法获取药物信息。去年9月，博鳌乐城维健罕见病临床医学中心联合阿里健康上线“全球罕见病药物信息平台”。有了找药的渠道，如何实现患者可及，满足患者落地诊治的服务需求，成为又一道关卡。

为了做好罕见病患者服务，满足众多罕见病患者对境外创新药械的强烈需求，博鳌乐城维健罕见病临床医学中心联合北京病痛挑战公益基金会从患者实际需求出发，探索全新服务形式，特发起“罕见病特许药械病友服务站”项目。服务站的工作重点将面向全国范围内的有创新药械需求的罕见病患者，为患者提供诊前、诊中、诊后的全流程服务，通过罕见病患者特许医疗援助计划项目，线上、线下医患交流活动等多种形式，来推动罕见病创新药械在中国罕见病患者群体中的可及。

在活动现场，来自中国人口福利基金会社会联络部部长吴小兵、北京病痛挑战公益基金会创始人/副理事长王奕鸥、香港维健医药集团联席CEO郝景辉、博鳌乐城维健罕见病临床医学中心执行主任肖丽、阿里健康资深副总裁/公益部负责人马立一起参与，共同启动罕见病特许药械病友服务站。

罕见病特许药械病友服务站将依托海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许医药政策，通过创新型的服务形态探索，由专业的罕见病公益组织运作，借助慈善援助的力量，为中国罕见病患者提供创新型服务，提升患者用药体验、尽可能减轻患者用药负担，打通患者与患者社群之间的连接，助力国家大健康战略。

该项目的启动将为国内罕见病患者服务开启全新的服务模式，助力中国罕见病业态的升级建设。

“罕见病患者特许医疗援助计划”项目发布，延续患者新希望

在启动仪式上，由香港维健医药集团捐赠设立的“中国人口福利基金会罕见病关爱基金”（以下简称“基金”）——首期“罕见病患者特许医疗援助计划”项目也正式发布。

“罕见病关爱基金”旨在支持和援助罕见病患者，用于开展罕见病科普教育、患者医疗援助、医学交流等各项公益活动。同时，面向全社会、各领域、各群体开展爱心募捐活动，希望有更多爱心人士加入进来，助力国内罕见病患者群体的服务升级。

罕见病，在中国很长一段时间内都缺少社会的关注，患者大多面临诊治难，用药难，有药用不起的尴尬境地。在中国首批认定的121中罕见疾病中，更有17种疾病面临“境外有药，境内无药可用”的局面。

为了缓解这种困局，帮助更多的国内罕见病患者，提高罕见病药械在患者群体中的可及性，“罕见病患者特许医疗援助计划”项目将重点针对有特许药械需求的患者提供综合性服务。

一方面将为国内有创新药械治疗需求，且满足相关政策要求的罕见病患者群体提供必要的医疗援助支持，真正惠及更多的罕见病患者。

另一方面，基于国内罕见病医药行业整体在药物研发、药物引进方面与国际主流国家还有一定差距，大量境外罕见病创新药品未能及早进入中国大陆市场，以及罕见病患者对国际创新药物、世界前沿的罕见病医药资讯、疾病诊疗技术都有着强烈的未满足需求的现实情况，该项目还将通过联动多方合作，开展罕见病医疗创新药械医患交流、罕见病医学知识科普、患者教育等多种公益性活动，推动世界先进创新药械与中国罕见病患者的密切连接。

“罕见病患者特许医疗援助计划”项目的正式发布，将会为更多有创新药械需求的罕见病患者带去希望。同时，也将更好地带动罕见病行业综合性服务的提升，探索出更多适合国内罕见病患者需求的创新型服务。

据了解，由中国人口福利基金会、北京病痛挑战公益基金会联合发起的“罕见病患者特许医疗援助计划”筹款项目也将于近日上线。

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