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“我出生于1989年的冬天，属蛇。妈妈说我从满月起，身上胳臂、脖颈、腹股沟褶皱处就开始出现红疹、流黄水、结痂等等问题，老人说可能因为我是属蛇的，所以皮肤不好。直到初三那年，我才确诊为泛发性脓疱型银屑病。当时全身皮肤大面积爆发，高热，身上开始是出红疙瘩，后面形成密集脓疱疹。”

这是银杏罕见皮肤病泛发性脓疱型银屑病（GPP）关爱中心——我国首个GPP患者公益关爱组织公众号上的一篇真实的患者故事。故事的主角是一位和GPP共处长达三十四年的女性患者。她出生后不久，身上经常局部会出一些皮疹，在当时的医疗水平下被误诊为皮炎、湿疹、荨麻疹，期间也试过很多偏方，直到初中三年级才被确认为GPP。由于GPP反复发作，她不得不经常休学、住院治疗，再后来因怀孕期间GPP再次发作，持续高烧住院，患者承受着巨大的身心和精神压力。

北京大学人民医院皮肤科主任张建中教授表示：“在中国约100,000人中有1~2人患GPP，中国约计2万名GPP患者。与斑块状银屑病不同，GPP的临床表现为患者非肢端皮肤会广泛爆发充满脓液的水泡（脓疱），并有痛感，而且可能伴发高热等全身症状。同时，GPP可反复发作，也可呈持续性发病, 并伴发肝肾损害，也可因继发感染、器官功能衰竭而危及生命。”

这位与GPP相伴数十年患者的经历也是很多GPP患者的生活缩影。蔻德罕见病中心创始人黄如方先生表示：“罕见病一直以来都面临诊断难、治疗难、用药难的“三难”局面，GPP更是如此。”

这样的局面或将改变。今天，罕见皮肤病泛发性脓疱型银屑病（GPP）创新靶向生物制剂圣利卓（佩索利单抗注射液）中国上市会召开。目前圣利卓已经开始正式应用于临床，标志着GPP的治疗正式进入精准靶向时代。上海同济大学附属第十人民医院皮肤科主任顾军教授表示：“圣利卓是一种靶向作用于IL-36受体的人源化单克隆抗体，IL-36信号通路与GPP的发病机制密切相关，IL-36是导致炎症循环，皮肤炎症、脓疱形成和异常组织重构的主要细胞因子。圣利卓通过与IL-36受体结合，阻断IL-36产生的炎症反应，从而抑制GPP的炎症信号通路，实现脓疱和皮损的快速清除。”

近年来，国家与社会对罕见病的关注度逐步提升，各部门为加强罕见病的医疗保障做出了巨大的努力，越来越多的罕见病药物能够通过快速审评审批在我国上市。北京大学第一医院教授、中华医学会罕见病分会名誉主委丁洁教授表示：“尽管罕见病患者数量不多，需基于药物安全性、有效性、创新性、经济性、社会性等综合因素考量，科学评估罕见病用药对医保基金影响，推动更多罕见病等创新药医保准入，逐步提高医疗保障水平。

国家卫生健康委第二届罕见病诊疗与保障专家委员会委员、浙江省医学会罕见病分会主委谢俊明教授表示：通过探索罕见病用药多方支付体系，构建多层次的保障机制，将切实提高患者用药可及，提升患者生活质量。”

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